La Food and Drug Administration statunitense ha approvato la formulazioni in spray nasale di midazolam della belga Ucb per il trattamento acuto degli episodi intermittenti e stereotipati di frequente attività convulsiva che si differenziano dal consueto schema di crisi nei pazienti con epilessia di 12 anni e più.

Il nuovo spray nasale, che sarà in vendita con il marchio Nayzilam, è un trattamento monouso di salvataggio a base della benzodiazepina midazolam, che i pazienti possono portare con sé come avviene per esempio con gli inalatori per l’asma. Una simile opzione di trattamento per queste crisi è importante perché sono episodi che, se non trattati, possono aumentare il rischio di lesioni fisiche, danni neurologici, convulsioni prolungate e stato epilettico.

L’epilessia è una malattia cronica ed è la quarta condizione neurologica più comune al mondo. Globalmente colpisce circa 65 milioni di persone, oltre 3,4 milioni solo negli Usa. Chiunque può sviluppare la malattia, a qualsiasi età e di qualsiasi razza e sesso. È definita come una o più crisi non provocate con il rischio di ulteriori attacchi. Circa un terzo dei pazienti epilettici vive con convulsioni incontrollate.

Si stima negli Stati Uniti siano più di 150mila le persone epilettiche che soffrono di crisi a grappolo. Note anche come crisi acute ripetute, consistono in episodi acuti di attacchi consecutivi che si verificano in un breve periodo di tempo con il recupero di coscienza del paziente durante il periodo interictale, ossia il tempo che intercorre tra le crisi.

Come strumento di salvataggio, midazolam spray può essere somministrato da un operatore non sanitario in caso di attacco convulsivo. Come riferito da Ucb, il farmaco non solo rappresenta la prima opzione a somministrazione nasale per il trattamento delle crisi a grappolo, ma anche il primo nuovo farmaco approvato per trattare questa condizione in oltre 20 anni.

Il Ceo di Ucb Jean-Christophe Tellier ha dichiarato che l’approvazione di midazolam spray completa il nutrito portafoglio della compagnia nell’epilessia e ne migliora la capacità di «fornire valore alle persone che vivono con crisi mal controllate». Nel corso degli anni la Fda ha approvato anche altri farmaci della compagnia per la terapia dell’epilessia, tra cui lacosamide e brivaracetam, quest’ultimo anche come trattamento per i pazienti di età pari o superiore a quattro anni con crisi parziali.

«Siamo lieti di espandere e diversificare le soluzioni che possiamo offrire alla comunità dell’epilessia, fornendo una soluzione innovativa e differenziata per aiutare a supportare la gestione delle crisi a grappolo», ha detto Tellier.

Ucb ha acquisito midazolam spray dalla biotech britannica Proximagen nel giugno del 2018 per la cifra di circa $370 mln, dopo i risultati positivi ottenuti dal farmaco nelle sperimentazioni di fase III. Uno studio avanzato su pazienti sottoposti a un regime stabile di farmaci antiepilettici, che presentavano episodi intermittenti e stereotipati di frequenti attività convulsive distinte dal solito schema di crisi del paziente, ha dimostrato che il trattamento era in grado di fermare le crisi convulsive nel giro di pochi minuti dalla somministrazione.

Steven Chung, direttore dell’Epilepsy Program al Banner University Medical Center ha affermato che le crisi a grappolo hanno un impatto significativo sulla qualità complessiva della vita dei pazienti affetti da epilessia e sono associate a una maggiore necessità di un intervento ospedaliero di pronto soccorso.

«Come neurologo specializzato in epilessia, posso dire che oggi il trattamento delle crisi a grappolo rappresenta una barriera impegnativa per molti pazienti. La disponibilità di midazolam spray può contribuire a migliorare la vita dei pazienti e delle loro famiglie, fornendo loro un’ulteriore opzione per il trattamento di salvataggio» ha affermato.

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Articolo scritto da Davide Cavaleri su pharmastar.it